Hệ thống chỉnh sửa hệ gen CRISPR

Hiện nay công nghệ CRISPR đã và đang được ứng dụng rộng rãi trong tất cả các lĩnh vực từ cây trồng, vật nuôi, nông nghiệp, y học... Trong lĩnh vực y học, các nhà khoa học đã ứng dụng công nghệ CRISPR để chữa các bệnh di truyền.

CRISPR được viết tắt của những chữ cái đầu của cụm từ Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats. CRISPR được phát hiện lần đầu tiên ở trong vi khuẩn và vi khuẩn cổ năm 1987 (Ishino et al., 1987). Tại thời điểm đó, CRISPR được mô tả là một họ các trình tự DNA ngắn xuôi ngược lặp lại (đọc theo hướng xuôi hay ngược thì đều có trình tự DNA giống nhau) và các trình tự này được ngăn cách với nhau bởi các vùng đệm (spacer).

Tuy nhiên các nhà khoa học vẫn chưa biết chức năng của vùng CRISPR này là gì. Năm 2012, lần đầu tiên công nghệ CRISPR được áp dụng làm kĩ thuật chỉnh sửa hệ gen nhờ công trình nghiên cứu của nhóm tác giả Jennifer Doudna và Emmanuelle Charpentier tại trường đại học California (Jinek et al., 2012). Trong nghiên cứu này nhóm tác giả đã đưa vào trong tế bào một phức hệ bao gồm enzyme Cas9 nuclease và RNA dẫn đường (guide RNA) tự thiết kế để cắt đoạn DNA tại những vị trí mong muốn.

Sau nghiên cứu này, hàng loạt các nghiên cứu ứng dụng kĩ thuật CRISPR đã được tiến hành tạo nên sự bùng nổ về công nghệ CRISPR trong những năm sau đó. Hiện nay rất nhiều tiến bộ trong việc ứng dụng công nghệ CRISPR đã được tìm ra với mục đích cải thiện hệ thống để làm việc hiệu quả hơn, an toàn hơn khi ứng dụng cho việc chữa bệnh trên người.

Hiện nay công nghệ CRISPR đã và đang được ứng dụng rộng rãi trong tất cả các lĩnh vực từ cây trồng, vật nuôi, nông nghiệp, y học... Trong lĩnh vực y học, các nhà khoa học đã ứng dụng công nghệ CRISPR để chữa các bệnh di truyền. Một số ví dụ như cuối năm 2019 công ty CRISPR Therapeutic và Vertex tại Mỹ đã tiến hành thử nghiệm liệu pháp gen đầu tiên trên bệnh nhân bị beta thalassemia. Ngoài ra công nghệ CRISPR đã được sử dụng để sửa chữa nhiều gen gây bệnh như gene DMD gây bệnh teo cơ Duchenne, bất hoạt gen CCR5 để kháng virus HIV... Với sự phát triển vượt bậc trong ứng dụng trong tương lai không xa công nghệ CRISPR sẽ tạo ra những bước đột phá trong việc chữa trị tận gốc các bệnh di truyền.

Theo https://www.vinmec.com