Công nghệ mRNA có thể làm được nhiều hơn việc chống lại COVID 19
Công nghệ RNA thông tin (mRNA) được sử dụng để sản xuất vaccine chống lại coronavirus thành công rực rỡ của Moderna và Pfizer/BioNTech đang được thử nghiệm không chỉ cho các loại vaccine khác, mà còn như một phương pháp điều trị ung thư, liệu pháp gen và hơn thế nữa.
Để hiểu rõ vì sao Moderna và Pfizer/BioNTech thành công nhanh chóng như vậy và công nghệ mRNA có thể “thay đổi đáng kể ngành y tế” thế giới ra sao, bài dịch dưới đây (bài gốc được đăng trên CNN Health) sẽ giúp các bạn hiểu rõ vì sao vaccine của Moderna và Pfizer/BioNTech đáng từng đồng tiền mà bạn sẽ bỏ ra và vì sao Hoa Kỳ vẫn là quốc gia phát triển, hùng mạnh nhất thế giới. Họ đã tạo ra vaccine coronavirus thậm chí không cần đến một mẫu virus nào trước đó.
Công nghệ mRNA có thể làm được nhiều hơn việc chống lại COVID 19
Khi dữ liệu cuối cùng của giai đoạn 3 được công bố vào tháng 11 năm ngoái cho thấy vắc xin theo công nghệ mRNA do Pfizer/BioNTech và Moderna sản xuất có hiệu quả hơn 90%, tiến sĩ Anthony Fauci đã không có bất cứ lời nào, ông ấy nhắn các biểu tượng cảm xúc mặt cười cho một nhà báo đang tìm kiếm phản ứng của ông ấy.
Hiệu quả đáng ngạc nhiên này đã được chứng minh trong các nghiên cứu thực tế ở Mỹ, Israel và các nơi khác. Công nghệ mRNA đã làm hài lòng và kinh ngạc ngay cả những người đã ủng hộ nó.
Nền tảng RNA thông tin, hay mRNA, có thể mới đối với công chúng toàn cầu, nhưng đó là công nghệ mà các nhà nghiên cứu đã đặt cược trong nhiều thập kỷ qua. Giờ đây, những vụ đặt cược đó đang thành công, và không chỉ bằng cách lật lại một đại dịch giết chết hàng triệu người chỉ trong một năm.
Cách tiếp cận này đã dẫn đến việc các loại vaccine an toàn và hiệu quả đáng kể (vaccine theo công nghệ mRNA) chống lại một loại virus mới này (coronavirus) cũng đang cho thấy nhiều hứa hẹn chống lại những kẻ thù cũ như HIV và các bệnh nhiễm trùng đe dọa trẻ sơ sinh và trẻ nhỏ, chẳng hạn như virus hợp bào hô hấp (RSV - respiratory syncytial virus)(1) và metapneumovirus gây nhiễm viêm đường hô hấp ở cả trẻ em và người lớn, hay xảy ra vào mùa đông.
Nó đang được thử nghiệm như một phương pháp điều trị ung thư, bao gồm cả “u sắc tố ác tính” và u não (melanoma(2) and brain tumors(3)). Nó có thể cung cấp một phương pháp mới để điều trị các bệnh tự miễn dịch (autoimmune disease(4)). Và nó cũng đang được coi là một giải pháp thay thế khả thi cho liệu pháp gen đối với các tình trạng khó chữa như bệnh hồng cầu hình lưỡi liềm (sickle cell disease(5)).
Vaccine
Câu chuyện về vaccine mRNA bắt nguồn từ đầu những năm 1990, khi nhà nghiên cứu người Hungary Katalin Kariko của Đại học Pennsylvania bắt đầu thử nghiệm công nghệ mRNA như một hình thức liệu pháp gen.
Các nhà khoa học xem DNA của cơ thể như là một “quyển sách dạy nấu ăn”, mRNA là một bản sao của công thức đó. Trong trường hợp bệnh di truyền, nó có thể được sử dụng để hướng dẫn các tế bào tạo ra một bản sao protein lành mạnh. Trong trường hợp vaccine mRNA, nó được sử dụng để ra lệnh cho các tế bào tạo ra thứ trông giống như một “mảnh virus”, từ đó cơ thể tạo ra các kháng thể và các tế bào hệ thống miễn dịch đặc hiệu để đáp lại.
Kariko đã không hứng thú với ý tưởng này trong nhiều năm. Nhưng trong khoảng 15 năm trở lại đây, cô ấy đã hợp tác với tiến sĩ Drew Weissman, một chuyên gia về bệnh truyền nhiễm tại Penn Medicine, để ứng dụng công nghệ mRNA vào vaccine.
“Nếu bạn muốn tạo ra một loại vaccine cúm mới bằng các phương pháp truyền thống, bạn phải phân lập virus, học cách phát triển chúng, học cách bất hoạt và tinh chế chúng. Điều đó mất nhiều tháng. Với RNA, bạn chỉ cần giải trình trình tự gene”, Weissman nói với CNN.
Họ thậm chí không cần một mẫu virus
"Khi người Trung Quốc công bố trình tự gene của virus SARS-CoV-2, chúng tôi bắt đầu quá trình tạo RNA ngay ngày hôm sau. Vài tuần sau, chúng tôi tiêm vaccine cho động vật".
Mặc dù nghe có vẻ mang tính cách mạng, nhưng ý tưởng này không hề mới đối với Weissman, Kariko và những người khác.
Weissman cho biết: "Trong phòng thí nghiệm của tôi, chúng tôi đã nghiên cứu vaccine trong nhiều năm. Chúng tôi có 5 thử nghiệm lâm sàng giai đoạn một trước khi Covid tấn công nhân loại".
Weissman đã làm việc với sự giúp đỡ của Kariko để tạo ra vaccine coronavirus của Pfizer/BioNTech.
Bị trì hoãn bởi đại dịch, kế hoạch là sẽ hoàn thành các vaccine khác vào năm tới
Hai trong số các loại vaccine thử nghiệm này nhắm vào bệnh cúm, trong đó có một loại Weissman hy vọng sẽ là loại vaccine cho bệnh cúm phổ thông - một loại vaccine sẽ bảo vệ chống lại các chủng cúm đột biến nhanh chóng và có thể cung cấp cho mọi người sự bảo vệ trong nhiều năm với chỉ một mũi tiêm duy nhất, loại bỏ nhu cầu chủng ngừa mới mỗi mùa cúm.
Họ cũng đang nghiên cứu hai loại vaccine chống lại virus gây suy giảm miễn dịch ở người, còn gọi là HIV, gây ra bệnh AIDS và một loại để ngăn ngừa bệnh mụn rộp sinh dục(6). Các khoa học gia cũng nghiên cứu vaccine mRNA để chống lại Ebola, Zika, bệnh dại và cytomegalovirus(7), RSV…
McLellan cho biết rằng các công việc nghiên cứu trước đây với công nghệ mRNA đã giúp tăng tốc độ phát triển của vaccine coronavirus. Đó là các nghiên cứu về hội chứng hô hấp cấp tính nghiêm trọng 2003-2004, còn gọi là dịch SARS, virus gây bệnh hô hấp Trung Đông, còn gọi là virus MERS, đã giúp các nhà nghiên cứu hiểu được các protein đột biến nhằm sử dụng trong việc sản xuất vaccine. McLellan cho biết: “Chúng tôi đã tìm ra cách để ổn định mức tăng đột biến của coronavirus vào năm 2016, vì vậy chúng tôi đã chuẩn bị sẵn mọi kiến thức khi Covid-19 xuất hiện”.
Weissman cho biết các loại vaccine tiềm năng khác bao gồm sốt rét, lao và các virus hiếm như virus Nipah(8)… tất cả đều có thể thực hiện được nhờ công nghệ mRNA. Phòng thí nghiệm của Weissman hiện đang nghiên cứu một loại vắc-xin coronavirus phổ quát có thể bảo vệ chống lại Covid-19, SARS, MERS, coronavirus gây ra cảm lạnh thông thường - và các chủng trong tương lai.
Vaccine mRNA hoạt động rất tốt. Weissman nói: “Chúng tôi biết ở chuột, khỉ, thỏ, lợn và gà rằng nó rất mạnh. vaccine Pfizer tạo ra phản ứng kháng thể lớn hơn gấp 5 lần so với những gì được thấy ở những người đã khỏi bệnh”.
Ung thư
Một công dụng rõ ràng khác của công nghệ mRNA là chống lại bệnh ung thư. Cơ thể con người chống lại ung thư mỗi ngày và sử dụng mRNA có thể giúp nó làm điều đó tốt hơn nữa.
Các loại tế bào khối u khác nhau có cấu trúc khác nhau, dễ nhận biết ở bên ngoài và hệ thống miễn dịch có thể nhận ra.
Moderna - một công ty được thành lập đặc biệt để phát triển công nghệ mRNA - đang nghiên cứu vaccine ung thư chuyên biệt hóa.
"Chúng tôi xác định các đột biến được tìm thấy trên tế bào ung thư của bệnh nhân. Các thuật toán máy tính dự đoán 20 loại đột biến phổ biến nhất. Sau đó, chúng tôi tạo ra một loại vaccine mã hóa cho từng đột biến này và tải chúng vào một phân tử mRNA duy nhất. Nó được tiêm vào bệnh nhân để giúp điều chỉnh phản ứng miễn dịch tốt hơn chống lại các khối u”. Trang web của Mederna cho biết như thế.
Những người sáng lập BioNTech là Ugur Sahin và Ozlem Tureci cũng đã nghĩ đến vaccine ung thư ngay từ đầu. Công ty này có tám phương pháp điều trị ung thư tiềm năng trong các thử nghiệm trên người. Website của BioNTech viết: "Mặc dù chúng tôi tin rằng phương pháp tiếp cận của mình có thể áp dụng rộng rãi trên một số lĩnh vực điều trị, nhưng các chương trình tiên tiến nhất của chúng tôi tập trung vào ung thư học, nơi chúng tôi đã điều trị cho hơn 250 bệnh nhân trên 17 loại khối u".
Bệnh tự miễn dịch
McLellan nói: Sử dụng mRNA để chống lại các bệnh tự miễn dịch là một "lĩnh vực thú vị".
Các phương pháp điều trị hiện tại là thô sơ, có thể khiến bệnh nhân mắc bệnh tự miễn dịch như lupus(9) hoặc viêm khớp dạng thấp(10) dễ bị nhiễm trùng.
BioNtech đã làm việc với các nhà nghiên cứu để sử dụng mRNA điều trị chuột đã được biến đổi gen để nhiễm một căn bệnh tương tự như bệnh đa xơ cứng. Phương pháp điều trị này dường như giúp ngăn chặn cuộc tấn công, trong khi giữ nguyên phần còn lại của hệ thống miễn dịch.
Liệu pháp gen
Ý tưởng của liệu pháp gen là thay thế một gen bị lỗi bằng một gen hoạt động bình thường. Bất chấp nhiều thập kỷ làm việc, các nhà nghiên cứu đã không gặt hái được nhiều thành công, ngoại trừ một số bệnh thiếu hụt miễn dịch và một số bệnh về mắt.
Phương pháp mRNA sẽ gửi các hướng dẫn để tạo ra phiên bản protein lành mạnh và Weissman nhận thấy phương pháp này có nhiều tiềm năng, đặc biệt trong việc điều trị bệnh hồng cầu hình liềm.
Trong bệnh hồng cầu hình liềm, các tế bào hồng cầu có hình dạng lưỡi liềm và có thể làm tắc nghẽn các mạch máu nhỏ, gây đau và tổn thương các cơ quan. Messenger RNA (mRNA) có thể được sử dụng để thay đổi các hướng dẫn khi đến tủy xương, nơi tạo ra các tế bào hồng cầu, và “bảo” chúng tạo ra các tế bào máu có “hình dạng khỏe mạnh hơn”.
Weissman nói thêm: “Đó không phài là liệu pháp gen có giá nửa triệu đô la. Nó chỉ là một mũi tiêm IV và …thế là xong. Các thử nghiệm trên chuột đang cho thấy nhiều hứa hẹn - bước tiếp theo là kiểm tra cách tiếp cận ở khỉ”.
Vào năm 2008, một công ty có tên Shire Pharmaceuticals bắt đầu phát triển phương pháp điều trị mRNA cho bệnh xơ nang - một căn bệnh di truyền chết người do bất kỳ một trong số các đột biến nhỏ đối với gen có tên là CFTR gây ra.
Công nghệ đó hiện thuộc sở hữu của Translate Bio, một công ty chuyên sản xuất vaccine và liệu pháp mRNA. Nó đang hoạt động để sửa CFTR bị lỗi trong phổi bằng cách cung cấp mRNA qua máy phun sương.
Các bệnh truyền do ve (Tickborne diseases)(11)
Weissman nói, phương pháp tiếp cận mRNA cũng có thể hoạt động chống lại một số bệnh do ve. Ông cho biết: “Ý tưởng ở đây là nếu bạn miễn dịch với các protein trong nước bọt của bọ ve, thì khi bọ ve cắn bạn, cơ thể sẽ sản sinh ra “chứng viêm”(11) và bọ chét rơi ra”.
Bệnh Lyme do vi khuẩn Borrelia burgdorferi gây ra và bọ chét nói chung phải bám từ 36 đến 48 giờ trước khi truyền vi khuẩn gây bệnh cho bạn. Nếu bọ chét rơi ra trước đó, nó không thể truyền bệnh.
(1) RSV - respiratory syncytial virus - là một trong những nguyên nhân hàng đầu gây ra bệnh đường hô hấp ở trẻ sơ sinh và trẻ nhỏ, đặc biệt là bệnh viêm tiểu phế quản và viêm phổi ở trẻ em dưới hai tuổi.
(2) Melanoma - Ung thư hắc tố da là ung thư da ác tính nhất, phát triển từ các tế bào sản xuất melanin (melanocytes). Ung thư hắc tố cũng có thể biểu hiện ở vị trí ngoài da như mắt hoặc hiếm hơn là cơ quan nội tạng (ví dụ: ruột). Nguy cơ mắc ung thư hắc tố da dường như đang gia tăng ở người dưới 40 tuổi, đặc biệt là phụ nữ.
(3) U não (Brain Tumor) là một khối tế bào bất thường phát triển trong não hoặc xung quanh kế cận và xâm lấn vào não. Chúng phát triển bằng cách phân chia tế bào ra nhiều lần với nhiều nguyên nhân không rõ. U não chia làm u não lành tính (Benign Brain Tumor) và u não ác tính (Malignant Brain Tumor)
(4) Bệnh tự miễn dịch (Autoimmune disease) là một tình trạng phát sinh từ một phản ứng miễn dịch bất thường đối với phần bình thường trên cơ thể. Có ít nhất 80 loại bệnh tự miễn dịch. Gần như bất kì bộ phận nào trên cơ thể cũng có thể bị ảnh hưởng. Những triệu chứng thông thường là sốt nhẹ và cảm thấy mệt mỏi.
(5) Bệnh thiếu màu do hồng cầu hình lưỡi liềm (sickle cell disease) là một dạng thiếu máu di truyền do không có đủ các tế bào hồng cầu khỏe mạnh để mang đầy đủ oxy trong cơ thể người bệnh. Thông thường, các tế bào hồng cầu của bạn rất linh hoạt và tròn, di chuyển dễ dàng trong các mạch máu. Trong bệnh thiếu máu hồng cầu hình lưỡi liềm, các tế bào hồng cầu trở nên cứng, dính và có hình dạng giống như lưỡi liềm hoặc mặt trăng khuyết. Những tế bào có hình dạng bất thường này có thể bị mắc kẹt trong các mạch máu nhỏ, dẫn đến làm chậm hoặc chặn lưu lượng máu chứa oxy và dinh dưỡng đến các bộ phận của cơ thể.
(6) Mụn rộp sinh dục (genital herpes) là bệnh nhiễm trùng đường sinh dục do virus herpes simplex gây ra bởi hai loại virus. Chúng được gọi là virus mụn rộp loại 1 (HSV-1) và virus mụn rộp loại 2 (HSV-2). Là bệnh lây truyền qua đường tình dục (STD) phổ biến, và bất cứ người nào có quan hệ tình dục đều có thể mắc phải. Đa số những người bị nhiễm virus này đều không có triệu chứng. Cho dù không có dấu hiệu của bệnh, mụn rộp vẫn có thể lây lan sang bạn tình.
(7) Virus cytomegalo (CMV) gây ra tình trạng nhiễm trùng không triệu chứng, do đó thường rất khó phát hiện bệnh. Virus vẫn tồn tại tiềm tàng bên trong cơ thể con người suốt cuộc đời và có thể tái hoạt động bất cứ lúc nào. Cytomegalovirus liên quan đến virus gây bệnh thủy đậu, herpes simplex. Ở những người bị suy giảm miễn dịch, khi mắc các bệnh do CMV gây ra thường có biểu hiện như hội chứng tăng bạch cầu đơn nhân.
(8) Virus Nipah gây ra căn bệnh sưng não khiến người mắc có thể hôn mê và tử vong chỉ trong 2 ngày. Các triệu chứng bao gồm đau đầu dữ dội, sốt, sưng não nghiêm trọng, co giật, nôn mửa, và mất phương hướng. Các chuyên gia lo sợ rằng virus Nipah do dơi ăn quả gây ra sẽ là mối đe dọa nghiêm trọng, có thể kích hoạt một đợt bùng phát đại dịch cực lớn toàn cầu.Bệnh này được phát hiện lần đầu tiên vào năm 1999 tại Malaysia.
(9) Lupus là một bệnh tự miễn, xảy ra khi có quá nhiều kháng thể được sinh ra và tấn công các tế bào khỏe mạnh gây viêm. Bệnh có thể ảnh hưởng đến nhiều bộ phận trên cơ thể.
(10) Viêm khớp dạng thấp là bệnh lý khớp tự miễn mạn tính, với tổn thương cơ bản bắt đầu ở màng hoạt dịch của khớp. Đây là bệnh thường gặp ở nữ giới nhiều hơn nam giới, ở độ tuổi trung niên và có biểu hiện lâm sàng, cận lâm sàng rõ rệt.
(11) Inflammation (chứng viêm) là một phần của cơ chế bảo vệ của cơ thể và có vai trò trong quá trình chữa bệnh. Khi cơ thể phát hiện kẻ xâm nhập, nó sẽ khởi động một phản ứng sinh học để cố gắng loại bỏ nó. Kẻ tấn công có thể là một vật thể lạ, chẳng hạn như gai, chất kích thích hoặc mầm bệnh.
(12) Bệnh Lyme là một căn bệnh do vi khuẩn gây ra lây truyền bởi các con bọ chét nhiễm bệnh sống trên cơ thể hươu nai truyền sang người và động vật. Bệnh này là bệnh lây truyền qua bọ chét được báo cáo thường xuyên nhất tại Hoa Kỳ. nếu không được điều trị có thể gây ra các biến chứng như: Viêm khớp mãn tính (viêm khớp Lyme), đặc biệt là khớp gối; Các triệu chứng thần kinh, chẳng hạn như liệt mặt và bệnh thần kinh; Khiếm khuyết nhận thức, chẳng hạn như bộ nhớ bị suy giảm; Nhịp tim không đều.
Nguồn: https://cnn.it/3vJW3mF
Tài liệu tham khảo:
2. Wikipedia
3. Báo Thanh niên
Biên dịch bởi: KS. Nguyễn Thành Quang Thuận - VPAS JSC
